分子靶向治疗目前在国内及世界范围内发展和应用情况如何?
此外,该项技术在国内研发并应用的技术难度如何?安全性和持久性如何?有无任何限制?是否有潜力成为未来治疗恶性肿瘤最理想的手段?
国内研发并应用的技术难度如何?
个人觉得筛小分子靶向药、制备单克隆抗体方面技术门槛其实不高,理论上也就是那么回事。之所以现在国内自主研发靶向药比较少(目前肿瘤方面唯一有点意思的就是抗血管生成的“恩度”了,而且据说疗效也不太好,远远不如国外的“安维汀”),主要是资金门槛而不是技术门槛,国内很少有药厂能够负担得起动辄上亿的前期研发投入,即使是硕果仅存的“恩度”,也是来自于清华大学罗永章教授实验室的基础研究(国家科研基金支持),抗肿瘤方面药厂自主研发出blockbuster水平药物目前我还没听说过。
安全性和持久性如何?有无任何限制?
虽然国内官方机构基本失去了民间的信任,但是我认为至少在药物研发上审批还是很严格的,尤其是药监总局郑筱萸局长被抓之后,一个新药想获得批准难上加难,安全性上还是有保证的;至于持久性,既然是分子靶向药物,那就完全取决于个人遗传背景了,即使国外的靶向药物也是如此,但总体而言,国内自主研发的水平与国外大药厂差距还是很大(某些制药巨头每年的科研投入相当于我们整个国家的自然科学基金总额,这是国内望尘莫及的)。
是否有潜力成为未来治疗恶性肿瘤最理想的手段?
有。虽然总体看来,目前恶性肿瘤靶向药物基本只能起到辅助治疗的作用(主要还是要靠传统的放疗、化疗),但是长远的看,治疗肿瘤关键还是靶向治疗,原因很简单,抗癌的核心就是杀死癌细胞,不识别癌细胞的话,终归还是杀不干净,因此理论上说,治疗恶性肿瘤最理想的手段肯定还是靶向治疗,虽然目前研发水平比较令人失望,但是我觉得大方向还是没错的。
总体而言,我国的靶向药物研发,或者说新药物研发,在相当长的时间内还是要依赖高校及研究院所研发成果的转化和专利让渡;只有咱们的大药厂从专利让渡的新药中赚足了钱,才可能往自主研发上走。而未来肯定是美好的,虽然不见得可以彻底征服癌症,但是各种各样新药的推出,对肿瘤患者生存时间和生存质量的改善是毋庸置疑的,很多新药只能延长患者一个月甚至一个月不到的寿命,可是这样微小的进步也是来之不易的进步啊!
1. 靶向药物目前最为成功的的确是格列卫,但是客观地讲,易瑞沙的疗效还远远比不上格列卫,只不过易瑞沙的受益人群更多,因为肺癌的患者太多了。
2. 单抗类的靶向药物疗效虽然没有格列卫那么amazing,事实是:愈来愈多的慈善援助项目的开展至少说明一个问题,有效!没有一个患者或者家属会花十几万,二十几万在一个没有用的药物上面。Herceptin,美罗华,爱必妥,贝伐单抗。。。这些在临床上都有不俗的表现。
3. 最后说说费用。我总说几乎每位患者都有求生欲望。虽然癌症不能短期内攻克,但是还是可以做很多事情改变患者的预后。好比,疼痛可以减轻,往往不能治愈,但是前者更重要,保留了患者的尊严,提高了生活质量。靶向治疗当然很贵,但是它代表一个趋势,一个姿态。十年前多西他赛没进医保,肿瘤病人也在用,那时药价不是现在这么低,但是病人也要用,自费买。肿瘤病人治疗,量财力而行。其实很多事,都要量力而行。
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